原標(biāo)題：美國(guó)批準(zhǔn)首個(gè)基因療法

美國(guó)政府30日批準(zhǔn)一種基于改造患者自身免疫細(xì)胞的療法治療白血病,這是第一種在美國(guó)獲得批準(zhǔn)的基因療法,。專家認(rèn)為,這開辟了癌癥治療的新篇章,。

美國(guó)食品和藥物管理局當(dāng)天發(fā)表聲明說(shuō),瑞士諾華公司的新療法已獲得批準(zhǔn),用于治療25歲以下的復(fù)發(fā)難治型B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病患者,。這是一個(gè)“歷史性動(dòng)作”,將“迎來(lái)治療癌癥和其他危及生命的重病的新方式”,。

新療法是近年來(lái)發(fā)展迅速的一種嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)療法,它先從患者自身采集在免疫反應(yīng)中發(fā)揮重要作用的T細(xì)胞,然后重新“編程”,所得T細(xì)胞含有嵌合抗原受體,能識(shí)別并攻擊癌變細(xì)胞,因此可重新注入患者體內(nèi)用于治療,。

一項(xiàng)涉及63名患者的臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示,83%的患者在接受新方法治療3個(gè)月后,病情得到緩解,?；颊呓邮苤委?年后的復(fù)發(fā)率為64%,存活率為79%。

美藥管局局長(zhǎng)斯科特·戈特利布評(píng)價(jià)說(shuō):“有能力重編程病人自身細(xì)胞,用它攻擊致死性癌癥,意味著我們正在進(jìn)入醫(yī)學(xué)創(chuàng)新的新疆域,。諸如基因療法和細(xì)胞療法這樣的新技術(shù)擁有變革醫(yī)學(xué)的潛力,成為治療乃至治愈許多棘手疾病的轉(zhuǎn)折點(diǎn),。”

B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病是一種難以治療和容易復(fù)發(fā)的白血病類型,過去的治療方案較為有限,兒童和青少年患者5年無(wú)復(fù)發(fā)存活率僅為10%至30%。

諾華公司表示,新療法是一次性治療,定價(jià)為47.5萬(wàn)美元,但如果第一個(gè)月見不到效果將不用患者付費(fèi),。相比之下,白血病常用療法骨髓移植在美國(guó)第一年的收費(fèi)介于54萬(wàn)至80萬(wàn)美元之間,。諾華公司還計(jì)劃今年在美國(guó)和歐洲申請(qǐng)利用該方法治療成人B細(xì)胞淋巴瘤,明年在美國(guó)和歐洲外的地區(qū)申請(qǐng)?jiān)摨煼ㄉ鲜小?/p>

CAR-T療法先驅(qū)之一、美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)教授卡爾·瓊說(shuō),批準(zhǔn)新療法上市是個(gè)人化癌癥療法向前邁出的“巨大一步”,。下一步他們將與諾華繼續(xù)合作,推動(dòng)用這一療法治療其他類型的癌癥,。

目前除諾華外,美國(guó)風(fēng)箏制藥公司與朱諾治療公司也在研發(fā)CAR-T產(chǎn)品。但今年早些時(shí)候,因臨床試驗(yàn)中數(shù)名患者腦水腫死亡事件,朱諾治療公司正式終止了針對(duì)成年人復(fù)發(fā)難治型B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的基因療法臨床試驗(yàn),。

美國(guó)血液學(xué)學(xué)會(huì)主席肯尼思·安德森在一份聲明中說(shuō),這一批準(zhǔn)“標(biāo)志著血癌治療范式的重要轉(zhuǎn)變”,但目前它只被批準(zhǔn)用于治療少數(shù)年輕患者,重要性不宜夸大,。總體而言,CAR-T療法尚需更多研究,確保它能有效治療更廣泛的人群,并減少副作用,。

記者林小春