昨天上午,，北京市臍帶血庫(kù)用于臨床治療的第800份臍帶血,，在從北京坐高鐵抵達(dá)上海后，被從低溫中“喚醒”,，醫(yī)生將造血干細(xì)胞移植到一名患有罕見(jiàn)克羅恩病的兩歲女童婷婷體內(nèi),。移植過(guò)程很順利，小患者目前情況穩(wěn)定,，醫(yī)生預(yù)測(cè)她有80%以上的幾率重獲健康,。

患罕見(jiàn)病女童寄希望于臍帶血

婷婷出生后僅8天,，大便就出現(xiàn)異常,，呈果凍狀態(tài)，一直輾轉(zhuǎn)就醫(yī)但都未能確診,。隨后,，婷婷的病情持續(xù)惡化，發(fā)展到嚴(yán)重的腸糜爛,、潰瘍,，直到2013年6月底，3個(gè)月大的小婷婷在上海復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院消化科被診斷患有克羅恩病,。這是一種與自身免疫相關(guān)的消化系統(tǒng)炎癥性腸道疾病,，患者會(huì)有腹痛、腹瀉,、便血,、消瘦的癥狀?？肆_恩病有著診斷難,、治療難的特征，如果不知道病因,，就很難制定出有效的治療方案,。如今，婷婷已經(jīng)兩歲了,，本該無(wú)憂(yōu)無(wú)慮地嬉戲玩耍,，但她卻被無(wú)情的疾病折磨得瘦得皮包骨頭，體重僅有13斤,，相當(dāng)于五六個(gè)月大孩子的正常體重,。

幸運(yùn)的是，上海復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院在今年7月曾使用臍帶血造血干細(xì)胞移植，成功治愈了一個(gè)患有同樣病癥的6個(gè)月大的嬰兒,?；谙嗨频牟∏椋t(yī)院同樣對(duì)婷婷的基因進(jìn)行了檢測(cè),。通過(guò)之前的成功經(jīng)驗(yàn),，醫(yī)生認(rèn)為治愈這種疾病的優(yōu)選方式也是臍帶血造血干細(xì)胞移植。經(jīng)過(guò)比對(duì),，婷婷成功與北京市臍帶血庫(kù)一份臍帶血配型成功,。這份臍帶血通過(guò)復(fù)檢后，工作人員帶著這份挽救生命的臍帶血南下馳援,。了解到這個(gè)并不富裕的家庭已經(jīng)花費(fèi)了近40萬(wàn)的醫(yī)療費(fèi)用,，臍帶血庫(kù)免費(fèi)捐贈(zèng)了這份珍貴的臍帶血。

便攜式液氮運(yùn)輸罐確保安全

臍帶血被凍存在-196℃的液氮深低溫罐中,，所有酶系統(tǒng)均被抑制,，才可長(zhǎng)期貯存。但北京距離上海有1300多公里,，如何讓臍帶血在離開(kāi)血庫(kù)后仍然保證臨床使用的安全和質(zhì)量是十分重要的,。

這次跨省救治婷婷的臍帶血，由臍帶血凍存中心主管親自護(hù)送,。前天上午,，工作人員將這份臍帶血從液氮罐里快速取出，放入便攜式液氮運(yùn)輸罐中,，開(kāi)啟了這份臍帶血跨越千里的生命之旅,。這種便攜式液氮運(yùn)輸罐具備能夠維持4天時(shí)間的深低溫保溫性能，嚴(yán)格保證了臍帶血長(zhǎng)途運(yùn)送過(guò)程中所需的低溫環(huán)境,。

為了避免車(chē)站安檢對(duì)臍帶血造成的輻射,，工作人員向車(chē)站出具了相關(guān)證明文件，免除安檢順利通過(guò)了“綠色通道”,，坐上北京前往上海的高鐵,。一路上，幾個(gè)人小心翼翼地守護(hù)著這個(gè)運(yùn)輸罐,，片刻不敢離身,。因?yàn)檫@是一份生命的托付，絲毫不能馬虎,。

還需闖過(guò)感染和排異兩大難關(guān)

昨天上午,，運(yùn)抵上海的臍帶血被從低溫中“喚醒”，醫(yī)生將造血干細(xì)胞移植到婷婷的體內(nèi),。復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院血液科主任翟曉文教授表示,，造血干細(xì)胞能夠?qū)γ庖呦到y(tǒng)進(jìn)行重建,，臍帶血相較半相合和非親緣的骨髓血對(duì)比，植活率和成功率并不低,。同時(shí)臍帶血的配型率更高,，移植后的排異反應(yīng)更低。另外針對(duì)婷婷單基因缺陷的發(fā)病病因,，采取臍帶血造血干細(xì)胞移植來(lái)糾正基因缺陷是首選,。

復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院消化科黃瑛教授表示，全球大概有500萬(wàn)病人患上克羅恩病,，發(fā)病率是十萬(wàn)分之2.5到11.4,，而小嬰兒的發(fā)病率又僅占其中的0.25%，屬于罕見(jiàn)病,。通過(guò)先進(jìn)的基因診斷和臍帶血的移植治療,，如果小婷婷恢復(fù)得好，她就可以像健康的孩子一樣,，擁有正常的生活,。

婷婷移植后的身體狀態(tài)很穩(wěn)定，如果她能夠闖過(guò)感染和排異兩大難關(guān),，三個(gè)月后,，就可以出院了,。一年以后如果恢復(fù)得好,，各項(xiàng)指標(biāo)能夠達(dá)到并維持正常，婷婷就被成功治愈了,。(本報(bào)記者 代麗麗)